本报北京电（李洋雪）近日，2025年补体日大会于北京举行。近300位中外专家汇聚一堂，聚焦血液、肾科及神经领域，围绕补体相关罕见病进行了深入交流。

　　补体系统作为人体先天免疫的核心组成部分，是一把维系免疫平衡的“双刃剑”。它在免疫监视与组织稳态中发挥关键作用，能协助机体清除病原体与受损细胞、守护健康；但当补体系统出现缺陷、功能障碍或过度活化时，又可能驱动多种炎性或自身免疫性疾病，诱发多种罕见病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征、全身型重症肌无力、视神经脊髓炎谱系疾病等。

　　据介绍，这类与补体系统相关的罕见病具有显著的共同危害：起病隐匿、临床表现复杂，基层医疗机构认知有限，导致漏诊、误诊率高，许多患者诊断历程漫长；病情进展迅猛凶险，常累及血液、肾脏、神经等多个系统，严重影响生命质量和生存期，给患者家庭带来沉重身心压力与经济负担。

　　近年来，随着诊断技术规范化和多学科协作的深入推进，这类一度令临床束手无策的罕见病诊疗，已从传统支持治疗迈入精准靶向时代。

　　北京协和医院院长、中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬表示，我国罕见病防治已从“政策空白”步入“体系构建”的关键阶段，成效显著。罕见病目录已涵盖207种疾病，《罕见病病种诊疗指南（2025年版）》为86种罕见病提供全流程指导；全国419家医院组成的诊疗协作网建立起三级质控体系，依托中国罕见病诊疗服务信息系统，累计登记病例达174万例。国家医保目录已纳入90余种罕见病药物，2025年启动的医保丙类目录将补充高价药物支付，并配套增值税减免、快速审评等政策支持。

　　与此同时，张抒扬强调，补体系统相关罕见病研究起步较晚，需深入解析其机制以应对挑战。“希望通过补体日大会汇聚全球智慧、分享诊疗经验，凝聚医疗、科研及社会各方力量，为患者织密保障网络，让罕见病不再‘难诊难治’。”张抒扬说。