据新华社电 (记者郭阳)近日,澳大利亚默多克儿童研究所领导的一项国际临床试验显示,一种有助调节骨骼发育的药物可显著提高软骨发育不全患病儿童的生长速度,有望让他们长得更高。
软骨发育不全是最常见的一种侏儒症类型,由基因突变引起,患者身材矮小且骨骼生长不成比例,常伴有脊髓受压、脊柱弯曲、弓形腿等并发症。
研究人员介绍,软骨发育不全由一种阻止生长的信号过度活跃引发,而药物Vosoritide可抑制这种信号,促进骨骼发育恢复正常。研究人员开展了临床试验,结果显示,受试者平均生长速度提高了50%,其中接受特定剂量药物注射的患儿生长速度最快,且在停药后仍可持续数年。所有受试者均出现不良反应。但按照研究人员的说法,药物不良反应大多比较“温和”。