为血友病患者搭建规范诊疗平台（健康互联网）

　　血友病属于世界卫生组织（WHO）定义的罕见病。按人口流行病学统计，在中国大约有10万血友病患者。他们需要长期使用止血因子止血和预防出血。而大部分患者有不同程度的残疾。相关数据显示，中国注册的血友病患者仅有1万多名，约90%的血友病患者可能被漏诊。在近日举行的“从血友病看血液领域罕见病诊疗体系建设”研讨会上，与会专家呼吁，为血友病患者提供诊断、治疗、康复、疗效监测、支付为方案等五大方面的综合关爱，通过建设具有中国特色的血友病诊疗中心模式为广大血友病患者搭建规范、有效、可及的分级诊疗平台，从而加强从血友病治疗到整体血液领域罕见病的诊疗体系建设能力。

　　苏州大学附属医院第一医院血液科主任吴德沛介绍说，血友病是由于体内缺乏凝血因子而造成的凝血障碍性疾病，患者以自发性或创伤相关的出血为特征，出血部位主要在关节、软组织和肌肉，严重时会导致残疾甚至死亡。血友病患者必须时刻避免哪怕是极细微的碰撞和创伤，因为一旦出血就很难止住，甚至没有外伤也可能自发性出血，导致残疾和死亡。

　　中国医学科学院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授说，规范的治疗能有效降低血友病患者的出血频率和致残比率。如果在出血发生之前，能够定期补充凝血因子，使其在血液里保持一定浓度，患者就能够像正常人一样生活。尤其是针对儿童患者，良好的预防治疗可极大减少出血次数，避免因出血而造成的关节损害。长期系统的预防治疗，甚至能实现零出血的目标，提高患者生活质量。

　　杨仁池表示，在所有罕见病当中，血友病在诊断和治疗方面相对成熟，患者如果治疗和管理得当，相当一部分人可以避免残疾，并能够走向社会，像正常人一样生活和工作，从而成为社会的贡献者而不仅仅是医疗资源的消耗者。如果能建立标准的血友病诊疗中心，将血友病患者分层级管理，将会提高医疗可及性和医疗资源利用度。