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人民日报海外版 2019年01月19日 星期六

血友病新药在华上市(医药指南)

喻京英

《 人民日报海外版 》( 2019年01月19日   第 09 版)

  拜耳公司近日宣布,新型注射用重组人凝血因子Ⅷ(科跃奇)在中国上市,“中华慈善总会科跃奇Co-pay慈善援助项目”同时启动。

  据中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿介绍,科跃奇具有更高水平的N-多聚糖分支和唾液酸化作用,延长半衰期,生产过程中未添加人或动物来源原料,降低了病原体传播风险,采用20纳米病毒过滤技术,使用更安心。临床试验表明,科跃奇预防治疗显著降低年出血率,有效性和安全性良好。

  血友病是一种遗传性的终生性疾病,大部分患者自出生体内就缺少凝血因子,正常人习以为常的触碰就会导致血友病患者出血,重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾,严重的出血甚至会死亡。

  相关数据显示,目前我国注册确诊的血友病患者约为30000例,其中85%是缺少凝血因子Ⅷ的A型血友病患者。近年来随着国家对罕见病的关注与支持,A型血友病的诊疗水平和相关医保政策得到很大程度的改善,多数患者出血后造成的疼痛和危及生命的问题已基本得到解决,如今患者更多的需求则是避免残疾。

  苏州大学附属第一医院血液内科余自强教授表示,研究发现,对于儿童与成人A型血友病患者,科跃奇常规预防可控制出血及显著减少出血发生频率。随着科跃奇的上市以及援助项目的实施,将有更多儿童患者可以因此得到标准的预防性治疗,减少关节出血,享受正常的生活。

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