散发性包涵体肌炎治疗药获认证（医药前沿）

　　诺华公司近日宣布，美国食品药品管理局（FDA）已对散发性包涵体肌炎治疗药BYM338授予了突破性疗法认证。

　　散发性包涵体肌炎是一种罕见的有潜在致命性的肌肉萎缩性疾病。患有此病的患者会逐渐丧失行走能力，发生跌倒和受伤，失去手部功能，并会出现吞咽困难。65岁以上成人中最常见的肌肉退行性病变，其特征表现为进展缓慢的非对称性肌肉萎缩和肌无力。患者往往在发病的10到15年内就会靠轮椅行动。死因包括受伤性跌倒、感染（吸入性肺炎）及营养不良。突破性疗法认证是由FDA创建的，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。这项认证是基于一项II期概念验证研究的结果，该研究表明该药能使散发性包涵体肌炎患者显著受益。