“渐冻症基因治疗药物的出现，有望从源头上治疗渐冻症。新药预计明年二三月份进入国内，时间也可能提前。”北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受健康时报记者采访时谈到。

　　10月8日，国家药品监督管理局官网显示，渤健生物的托夫生注射液（Tofersen）在我国获批上市，用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。2023年4月，该药在美国获批上市。健康时报查询发现，此前我国获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉两种。