本报电  由中国初级卫生保健基金会、中国罕见病联盟、北京市美儿SMA关爱中心、渤健公司共同倡导发起的“SMA健康中国行2021”项目日前启动。项目发起方将紧密合作，开展多种形式的活动，包括利用罕见病日、SMA关爱日等疾病日在全国重点城市开展面向公众的宣传活动，依托具有SMA诊治能力的医院网络开展患者教育活动，为患者家庭提供康复和护理支持等。

　　脊髓性肌萎缩症（简称SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位。“SMA罕见病患者群体是不幸的，但又是幸运的，因为在政府、公益组织、医生、患者组织和社会各方的共同助力下，这个群体的状况正在向着好的方向发展。”中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁说，“在中国，SMA属于为数不多的有药可治的罕见病。2019年5月，初保基金会启动了SMA患者援助项目，截至2020年12月底，已经帮助超过120位SMA患者获得药物治疗。”

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康说：“在中国2000多万罕见病患者中，SMA患者是率先受益于国家罕见病政策的群体。SMA是首批纳入中国《第一批罕见病目录》的病种，SMA治疗药物被纳入《第一批临床急需境外新药名单》，并通过优先审评审批程序获批。中国SMA诊疗水平正在快速提高，全国23个城市的39家医院已经形成了全国性的SMA诊治中心协作网络。”