深圳赛百诺：基因治疗的领跑者

　　1.5毫升的液体，却包含了1万亿个包含重组人p53基因的腺病毒颗粒。将其注射入人体后，可有效杀灭肿瘤细胞，在一定程度上增加头颈部鳞癌患者的存活率，使p53抑癌基因功能缺失和基因突变的各种实体瘤患者因此受益。这个实现突破性进展的抗癌药物，就是深圳市赛百诺基因技术有限公司研制的“今又生”——重组人p53腺病毒注射液。作为中国科技自主创新的产品，“今又生”受到世界关注。

　　◎政企研良性互动

　　赛百诺是一家海归企业，也是中国首家基因治疗公司，1998年3月落户深圳南山。尽管开始建厂时业内存在争议，但是深圳市政府却前瞻性地看到了它的价值和意义，很快为其提供了240万元启动资金，使赛百诺在深圳高新区的厂房迅速建成，这也是亚洲唯一的GMP标准的基因治疗产品生产线。

　　生物高科产品的研发需要大量资金投入，前期往往只有投入没有产出。因为这不仅是一项长线投资，可能10多年都不会有回报，而且还是一项高风险投资，只有5%-10%的成功机会。至今，赛百诺共投入资金10多亿元，为产业化注入了丰裕的资金，而政府的支持也为赛百诺的发展奠定了坚实的基础。

　　可以说，“今又生”产业化速度摘取世界桂冠，不仅是一家企业的成功，更是一种模式的成功，体现了政府、企业与科学家之间的良性互动。

　　◎药物获准产业化

　　人类基因组计划与原子弹、阿波罗登月并称为人类自然科学史上的三大计划。这其中，高水平的研发队伍必不可少。

　　聘请多位院士为科技专家委员会成员，是赛百诺加强科技研发力量和建设专家“智库”的一个重要举措。委员会对医药投资项目进行战略分析和内部咨询，负责对公司医药方面中长期发展规划、新产品开发方向、拟开发新产品的立项考察、日常研究开发工作等提出建议和指导意见。多名临床专家、多个科研机构与赛百诺通力合作，使赛百诺在基因治疗应用领域取得显著成就。特别是治疗肿瘤、心血管疾病、糖尿病的专家团队，实力雄厚，为公司的产品研发助力。

　　2003年10月，抗肿瘤基因治疗新药“重组人p53腺病毒注射药一一今又生”获得国家一类新药证书进入市场，获得国家药品监督管理局颁发的新药证书、生产批文和药品GMP证书，成为世界上第一个获准上市的基因治疗药，使基因治疗作为肿瘤治疗的新疗法应用于临床。这是世界上第一个得到国家药物监管部门准生证的基因药物，意味着中国基因治疗药品走上了产业化的进程，在肿瘤精准医疗的基因治疗方面领先世界l0年。

　　临床试验证实，重组人p53腺病毒注射液对40余种主要实体瘤均有显著性疗效，它能特异性杀伤肿瘤细胞，却对正常细胞几乎没有任何影响。配合化疗，有64%的患者肿瘤完全消退，比单纯的化疗疗效提高了3—4倍。这不仅为肿瘤专家和医务工作者提供了一个新的治疗肿瘤的方法及工具，为肿瘤病人也带来了新的福音、新的希望。

　　◎加速国际化步伐

　　深圳赛百诺公司逐渐加快药品推广的步伐。据悉，“今又生”年产能力已达到100万支，每支售价为3980元，年产值约为40亿元。

　　目前，赛百诺专注于肿瘤、糖尿病和心血管疾病治疗的三大技术平台，利用已建立的基因治疗制剂研发平台、产业化平台和市场营销网络，积极引进国内外一批前景较明确的基因治疗制剂在研品种，大力支持、推进其在赛百诺研发大平台上进行产业化和市场化，并在北京、上海等地已设立了多个二级治疗中心。同时，公司国际合作进展迅猛，已经计划在全球建5个基因治疗中心，并先后在印度及10多个穆斯林国家进行产品注册，与加拿大政府和日本的合作目前也进入正式谈判和实施阶段。赛百诺在世界范围内已经树立生物医药产业标杆，奠定了中国在基因治疗疾病领域的领先地位。

　　日前，在“2017生物医药研发及产业全球化”高峰论坛会议上，深圳市大鹏新区与赛百诺签订了战略合作框架协议，这标志着全球首个腺病毒载体基因药物CMO国际平台落户深圳大鹏坝光国际生物谷。赛百诺计划在未来3至5年内，依托“脉再通”（重组人成纤维细胞生长因子腺病毒）、“一生美”（突变型葡萄糖激酶基因腺病毒）和“今又生”这3个在世界上处于领先地位的基因治疗药物，建立集生物医药研发与生产、新药注册、教育培训、医养服务等于一体的多功能生物基因治疗园区。中国医药企业管理协会副会长、浙江长三角生物医药研究发展中心主任骆燮龙认为，该CMO平台是一次新的研发创新模式，将在大鹏国际生物谷带动以腺病毒为载体基因药物发展。

　　重组人p53腺病毒注射液已经上市10年，赛百诺也在基因治疗产业领先了10年，占据了全球基因治疗的制高点。随着产业技术实力的增强和市场需求的扩张，加强重组人p53腺病毒注射液、重组人成纤维细胞生长因子腺病毒和突变型葡萄糖激酶基因腺病毒在基因精准医疗中的应用研发，将为人类预防和治疗癌症、糖尿病、心血管疾病作出更大贡献。