近日，美国食品药品管理局宣布批准拜玛林制药公司的基因疗法Roctavian上市，用以治疗严重A型血友病患者，定价为290万美元。而近一年内，全球已有至少5款基因疗法获批上市，且定价均超250万美元。“基因疗法定价不菲的原因有多重，需综合考量研发投入、生产成本、潜在疗效和市场需求等多种因素。”清华大学药学院创院院长丁胜分析。

　　基因治疗是指将外源正常基因通过基因转移技术导入靶细胞，以纠正或代偿基因缺陷和异常引起的疾病，最终达到治疗目的的一种生物治疗方法。

　　跟普通药物相比，这一治疗方式的前期研发有很高门槛，治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易，而且基因疗法的链条非常长，选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采用何种技术，每一个环节都需要根据患者的情况进行设计以及质检，才能保证安全，这就导致有些品种的药品难以批量化生产。