近日，美国食品药品管理局宣布，uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec获批上市，用于治疗B型血友病成人患者。这是首款被批准用于B型血友病的基因疗法。该公司已明确这种一次性疗法的收费为350万美元。

　　基因疗法如此昂贵与基因疗法的特点有关。

　　基因疗法是利用基因进行治疗或预防疾病的技术，目前主要针对遗传性疾病、部分癌症和病毒性感染等。

　　它的患者群体较小、治疗窗较窄、治疗效果潜在、前期成本较高、缺乏长期疗效和安全性数据，管理、给药剂量、患者监测要求复杂。

　　此外，基因治疗价格也受缺乏竞争的影响。

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