管好儿童药不容易

　　近日，国家卫计委药政司下发通知组建儿童用药专家委员会，办公室设在北京儿童医院。我国儿童用药终于有了国家级的专家组织把关。

　　1000种常用药品

　　儿童专用仅有50种

　　2011年北京儿童医院牵头对全国15家大型三甲医院（主要是儿科专科医院）儿科常用药品进行了一项调查，儿科临床1098种药物中，儿童专用药品不足5%。儿童用药专家委员会委员、北京儿童医院药学部王晓玲主任告诉记者，虽然这是四年前的数据，但目前情况尚未明显好转。近一半的儿童用药说明书中缺乏儿童用法用量等儿童用药信息，医生用药主要是根据一些治疗指南、专家共识、国内外循证文献、教学参考书及自己的临床经验进行。

　　除了种类少，儿童药品的剂型也很单一。中日医院儿科主任周忠蜀教授在接受媒体采访时指出，在儿科用药中，口服制剂与注射剂最为常用。但对3岁以下的婴幼儿来说，片剂、胶囊剂却并不宜，弄不好会使儿童哽噎甚至窒息。使用注射剂不仅繁琐，而且会因有疼痛感给儿童造成就医恐惧，甚至发生危险的输液反应。

　　为了向儿童提供最佳剂型和准确的用法用量，WHO将儿童分为新生儿（早产儿）、婴儿、幼儿、学龄前期、学龄期和青春期等几个阶段，并建议不同时期的儿童应予以适合的剂型。

　　我国卫生部发布的《国家基本药物目录·基层医疗卫生机构配备使用部分》（2009年版·基层部分）中，口服制剂和注射剂两大传统剂型占药品品种数的82.59%，但缺乏儿童适合的剂型如混悬剂、滴耳剂、栓剂等。而在两大传统剂型中也缺乏适合儿童的规格。

　　“儿童用药应该按儿童体表面积来计算，因为体表面积和代谢直接相关。在临床上医生一般按公斤体重算，这样比较方便。”作为儿童神内专家，天坛医院儿科高宝勤主任每次给小患者开药都会用画图给家长解释吃一片药片的几分之几。但是在分开药片的时候，药片的成分必然会出现分配不均的情况，药效也会受到不同程度的影响。

　　付出多收益少

　　儿童用药是烫手山芋？

　　除了用药量不好把控外，儿童药品的禁忌症问题也让生产儿童药成为烫手山芋。比如，“喹诺酮类药物的抗菌性很好，抗菌谱也广，临床应用也比较多，但18岁以下的儿童青少年不能用，因为喹诺酮类药物会影响孩子的骨髓造血功能。”高宝勤主任说，相比成人药品，儿童药品的禁忌更多。

　　一家国内生产儿童药品的企业负责人告诉记者，一种新药的上市需要经过临床前试验、研发中新药申请、多期临床试验等多个阶段。而药物临床试验的时间、地点、病例的年龄、身体状况都要受到严格的控制。一些愿意参加药物试验的儿童由于正在学龄阶段，无法按时参加药物试验，配合度和药物依从性都不够理想；而更多家长不愿意让孩子成为“试验品”。因此对药企来说，足够的病例数是儿童药物临床试验中的一个“不可能完成的任务”。

　　除此之外，儿童用药的“额外”要求也让很多药企望而却步。“成人药苦一点或者颗粒大一点没问题，但儿童药尚需考虑口味，比如做成水果味或奶味。甚至还要考虑形状，有的药片会做成大象或小熊的形状，儿童才愿意服用，这些都会增加研发成本或难度。”儿童用药专家委员会委员、华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科主任、主任医师罗小平教授说，按照我国医疗服务价格体系规定，给儿童和给成人的医疗服务价格基本相同，“儿童的诊疗服务过程要精细、耐心，复杂、繁琐很多。用药方式、给药途径和过程监护都有相应更严格的要求，医疗和人力成本都相对较高。”

　　“对药企来说也是如此，儿童药品质量要求更严，而用药量小。成人一次用三四支药，儿童药剂却可能需要三四个儿童才用掉一支。药厂生产困难而利润空间小，因此研发的积极性也难以提高。国内多数药企是以生产成人药物为主，以儿童药品作为附属产品，专门生产儿童用药的企业少之又少。”

　　儿童用药

　　需要专家来“管”

　　尽管有重重困难，但儿童用药的研发与监管迫在眉睫。近几年，我国保障儿童用药的措施频繁出台：2013年2月，国家食品药品监督总局发布了《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》，专门就儿童药物研发提出鼓励措施；2014年5月，国家卫生计生委等6部门又出台了“国卫药政发〔2014〕29号”文件即《关于保障儿童用药的若干意见》，而此次儿童用药专家委员会的成立，让中国的儿童用药有了更加权威统一的“国家队。”

　　罗小平主任认为，儿童用药专家委员会将会起到对儿童用药指导、建议和咨询的作用。比如建议相关部门优先开发或者进口某些药物，提出一些对药品研发或临床试验的方案政策，支持中华医学会儿科学会各学组或相关机构制订儿童用药的指南或者规范，用以指导基层医院、医师以及医疗机构的用药和研究，监测儿童用药的安全性和有效性等。

　　“可以尝试在满足药物临床试验基本要求的前提下，适当放宽某些儿童少见疾病新药研发的标准，例如病例数等。”罗小平说，药企的困难也确实存在，专委会也会面对国内儿童用药的现实，为相关部门制定更符合国情的政策提供建议和咨询。 

　　“药品需要完成儿童适应证的相关临床试验才能标注儿童剂量和注意事项。很多没有标注的药物也就是意味着缺乏儿童资料。还有一些药品说明书会标明国外有儿童适应证，但在中国没有临床资料，医生就很难处方这种药。除非有特殊情况，我们会拿出一些文献资料跟家长沟通，让家长签署知情同意再用，但有时候孩子是等不起的。”罗小平说。